Pierwotna małopłytkowość immunologiczna

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (Immune thrombocytopenic purpura - ITP)

ITP to nabyta choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do wytworzenia przeciwciał przeciwko płytkom krwi oraz do wzmożonego niszczenia płytek krwi i spadku liczby płytek we krwi obwodowej (poniżej 100000/ul). W efekcie pojawiają się objawy krwotoczne, charakterystyczne dla małopłytkowości.

w jednej trzeciej przypadków ITP przebiega bezobjawowo. Krwotok śluzówkowo-skórny z plamicą jest najczęstszym objawem klinicznym, występującym zwykle przy liczbie płytek krwi poniżej 30 000/mikrolitr. Ciężkie krwawienie wewnętrzne obserwuje się głównie, gdy małopłytkowość wynosi poniżej 10 000/mikrolitr. Takie krwawienie występują głównie u osób starszych z chorobami współistniejącymi. U dzieci i ludzi młodych choroba często ustępuje samoistnie.

Diagnoza ITP

ITP diagnozuje się poprzez wykluczenie innych przyczyn małopłytkowości, opierając się w szczególności na wywiadzie z pacjentem, badaniu przedmiotowym, morfologii krwi i ocenie rozmazu krwi obwodowej. U pacjenta z małopłytkowością wykonuje się zwykle szereg badań, m.in. ocenę czynności wątroby, tarczycy, badania w kierunku zakażeń HCV i HIV, a także bakterią H. pylori. w wybranych przypadkach wykonuje się biopsję szpiku kostnego lub trepanobiopsję. Badania diagnostyczne są dobierane w zależności od wieku pacjenta, dodatkowych chorób oraz dolegliwości.

Wstępną diagnozę stawia się, gdy wywiad i badania nie wskazują na inną etiologię małopłytkowości. Rozpoznanie jest potwierdzone poprzez pozytywną odpowiedź na dożylną immunoglobulinę (IVIg) i/lub steroidy. Każdy pacjent zmagający się z tą chorobą wymaga ustalenia indywidualnej ścieżki leczenia i kontroli choroby przez całe życie, gdyż choroba może mieć charakter nawrotowy.

Leczenie ITP

Większość pacjentów z ITP wykazuje postać przewlekłą choroby, a leczenie skierowane jest na zwiększenie liczby płytek krwi do bezpiecznego poziomu i/lub na zapobieganie krwawieniom. Celem leczenia jest utrzymanie liczby płytek krwi na poziomie powyżej 30000/ul. Pacjenci z ITP nie zawsze wymagają leczenia farmakologicznego, w części przypadków przyjmuje się strategię opartą na aktywnej obserwacji oraz regularnych wizytach kontrolnych.

Strategia terapeutyczna powinna być dostosowana zarówno do ciężkości choroby, jak i do wieku pacjenta. W momencie rozpoznania, dzieci z łagodnym lub nawet umiarkowanym krwawieniem mogą być monitorowane. Leczenie jest rzadko wskazane u dorosłych przy braku krwawienia. w leczeniu stosuje się kortykosteroidy lub dożylnie podaje się immunoglobuliny. w przypadku przewlekłego ciężkiego ITP od dawna jako leczenie referencyjne stosuje się splenektomię.

Liczba przypadków

Roczną zapadalność szacuje się na 1 na 25 600-37 000 w Europie. w Polsce rocznie rozpoznaje się 3,5 nowych przypadków na 100 0001. Pierwotna małopłytkowość immunologiczna występuje u dzieci z częstością 4 na 100 000 zachorowań rocznie. Najczęściej występuje w grupie wiekowej 2-6 lat. Obecnie coraz częściej choroba diagnozowana jest nie tylko u ludzi młodych, ale i starszych.

Śmiertelność wynosi na ogół poniżej 2%, ale może przekraczać 10% w rzadkich przypadkach opornych na leczenie pierwszego i drugiego rzutu.